Friday, September 6, 2013

How to Design a Cell or Gene Therapy Clinical Trial: Advice from the FDA

How to Design a Cell or Gene Therapy Clinical Trial: Advice from the FDA. Adrian P. Gee; Molecular Therapy (2013); 21 9, 1639–1640. doi:10.1038/mt.2013.172

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Friedreich's ataxia research leads to a new understanding of the disease

Friedreich's ataxia research leads to a new understanding of the disease .

06/09/2013. Researchers at the University of Minnesota are using magnetic resonance spectroscopy to better understand how Friedreich's ataxia affects both the brain and spinal cord.


Ataxie de Friedreich : essai ACTFRIE

Ataxie de Friedreich : essai ACTFRIE.

L'objectif de l'essai ACTFRIE, soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon, est d'évaluer l'efficacité de la pioglitazone comparativement à un placebo sur l'atteinte neurologique des personnes atteintes de maladie de Friedreich.

Les 40 participants prévus pour cet essai sont inclus. L'essai, qui a démarré en décembre 2008, est toujours en cours. Sa fin est prévue en avril 2014 et les premiers résultats pourraient être disponibles fin 2014.