Mataró (Barcelona)-Charleroi (Bélgica), 27 de febrero de 2019. Minoryx Therapeutics, compañía biotecnológica especializada en el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades huérfanas, anuncia hoy que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado el lanzamiento de un ensayo clínico de fase II para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FRDA) con su fármaco candidato MIN-102.
El ensayo clínico, denominado FRAMES, iniciará el reclutamiento de pacientes en las próximas semanas en el Hospital Universitario La Paz (Madrid), bajo la dirección del Dr. Francisco Javier Rodríguez de Rivera. La compañía también trabaja en la apertura del ensayo en más centros en Bélgica, Alemania y Francia.
El ensayo será doble ciego y controlado con placebo, con el objetivo de evaluar la eficacia y seguridad del MIN-102 en los pacientes con ataxia de Friedreich. Participarán 36 pacientes mayores de 12 años.
MIN-102 es un novedoso agonista selectivo de PPAR gamma, biodisponible por vía oral, que ha mostrado un perfil superior en cuanto a penetración cerebral y seguridad. En modelos preclínicos de neurodegeneración el fármaco ha mostrado la capacidad de modular las vías que generan disfunción mitocondrial, estrés oxidativo, neuroinflamación, desmielinización y degeneración axonal. También se ha completado con éxito un estudio clínico de fase I que confirma que MIN-102 es bien tolerado y capaz de cruzar la barrera hematoencefálica a un nivel equivalente al de los estudios preclínicos. Actualmente, se encuentra en ensayo clínico de fase II/III para el tratamiento de la adrenomieloneuropatía (AMN) en Europa y Estados Unidos.
Como parte de la expansión de la compañía en nuevas indicaciones, se unen al consejo asesor científico dos líderes clave en neurología clínica: el Dr. Massimo Pandolfo, director del Laboratorio de Neurología Experimental en la Université Libre de Bruxelles que dirigió el equipo que identificó el gen de la ataxia de Friedreich en 1996, y la Dra. Fanny Mochel, líder de grupo en el Brain and Spine Institute (ICM) del hospital universitario Pitié-Salpêtrière en París y experta en resonancia magnética aplicada en neurología clínica.
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Wednesday, February 27, 2019
Minoryx Therapeutics lance une étude clinique de phase II dans l'ataxie de Friedreich avec l’autorisation de l'Agence Espagnole du Médicament
Mataró, Barcelone, Espagne et Charleroi, Belgique, le 27 février 2019 - Minoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de nouveaux médicaments contre des maladies orphelines, annonce aujourd'hui qu'elle a reçu l’autorisation de l'Agence espagnole du médicament et des dispositifs médicaux (AEMPS) pour lancer un essai clinique de phase II dans l'ataxie de Friedreich avec son principal candidat médicament, MIN-102. FRAMES, un essai clinique de phase II, va débuter dans les semaines à venir à l'hôpital La Paz (Madrid), et sera piloté par le Dr. Francisco Javier Rodríguez de Rivera. Minoryx prévoit également d’ouvrir des sites supplémentaires dans des institutions médicales en Belgique, en Allemagne et en France. L'essai, en double-aveugle avec contrôle placebo, doit permettre d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de MIN-102 chez les patients souffrants d'ataxie de Friedreich. L’étude portera sur 36 patients âgés d’au moins 12 ans.
Le MIN-102 est un nouvel agoniste sélectif du PPAR gamma (récepteur activé par les proliférateurs des péroxisomes) avec une bonne biodisponibilité orale. Il a montré in vivo un profil de supériorité dans les maladies du système nerveux central (SNC) et une bonne efficacité. MIN-102 fait également l'objet d'un essai clinique de phase II/III pour le traitement de l'adrénomyéloneuropathie (AMN), le phénotype le plus courant de l'adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD).
Le Professeur Alexandra Durr, investigateur principal à l'Institut du Cerveau et de la Moëlle épinière (ICM) à l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris sera la coordinatrice de la nouvelle étude.
La société annonce également l’arrivée de deux leaders d'opinion au sein de son conseil scientifique : le Dr. Massimo Pandolfo, directeur du Laboratoire de neurologie expérimentale de l'Université Libre de Bruxelles, et le Dr. Fanny Mochel, coordinatrice au sein de l'Institut du Cerveau et de la Moëlle épinière (ICM) à l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris.
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Le MIN-102 est un nouvel agoniste sélectif du PPAR gamma (récepteur activé par les proliférateurs des péroxisomes) avec une bonne biodisponibilité orale. Il a montré in vivo un profil de supériorité dans les maladies du système nerveux central (SNC) et une bonne efficacité. MIN-102 fait également l'objet d'un essai clinique de phase II/III pour le traitement de l'adrénomyéloneuropathie (AMN), le phénotype le plus courant de l'adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD).
Le Professeur Alexandra Durr, investigateur principal à l'Institut du Cerveau et de la Moëlle épinière (ICM) à l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris sera la coordinatrice de la nouvelle étude.
La société annonce également l’arrivée de deux leaders d'opinion au sein de son conseil scientifique : le Dr. Massimo Pandolfo, directeur du Laboratoire de neurologie expérimentale de l'Université Libre de Bruxelles, et le Dr. Fanny Mochel, coordinatrice au sein de l'Institut du Cerveau et de la Moëlle épinière (ICM) à l’hôpital de La Pitié-Salpêtrière à Paris.
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Minoryx Therapeutics receives approval from Spanish Regulatory Agency to initiate phase 2 study in Friedreich’s Ataxia
Mataró, Barcelona, Spain and Charleroi, Belgium, February 27, 2019- Minoryx Therapeutics, a company specializing in the development of new drugs for orphan diseases, today announces that it has received approval from the Spanish Agency of Medicines and Medical Devices (AEMPS) to launch a phase 2 clinical trial in Friedreich’s Ataxia with its lead candidate, MIN-102 .
FRAMES trial expected to initiate patient recruitment in upcoming weeks in Spain, Belgium and other European countries.
Professor Alexandra Durr, principal investigator at the Brain and Spine Institute at La Pitié-Salpêtrière University Hospital (ICM) will be the co-ordinator of the new study
The phase 2 trial, FRAMES, is expected to start patient enrollment in the coming weeks in the Hospital La Paz (Madrid), lead by Dr. Francisco Javier Rodríguez de Rivera. The company is also working to open additional sites at medical institutions in Belgium, Germany and France. The upcoming trial is designed to be double-blind and placebo-controlled with the aim of assessing the efficacy and safety of MIN-102 in Friedreich’s Ataxia patients. It will enroll 36 patients aged 12 years or older.
MIN-102 is a novel, orally bioavailable and selective PPAR gamma agonist with a superior profile for central nervous system-related diseases and good in-vivo efficacy. MIN-102 is also in a phase 2/3 clinical trial for the treatment of adrenomyeloneuropathy (AMN), the most common phenotype of X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD).
The company is also proud to announce the appointment of two key opinion leaders to its scientific advisory board, Dr. Massimo Pandolfo, director of the Laboratory of Experimental Neurology at the Université Libre de Bruxelles, and Dr. Fanny Mochel, group leader at the Brain and Spine Institute of La Pitié-Salpêtrière University Hospital in Paris (ICM).
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FRAMES trial expected to initiate patient recruitment in upcoming weeks in Spain, Belgium and other European countries.
Professor Alexandra Durr, principal investigator at the Brain and Spine Institute at La Pitié-Salpêtrière University Hospital (ICM) will be the co-ordinator of the new study
The phase 2 trial, FRAMES, is expected to start patient enrollment in the coming weeks in the Hospital La Paz (Madrid), lead by Dr. Francisco Javier Rodríguez de Rivera. The company is also working to open additional sites at medical institutions in Belgium, Germany and France. The upcoming trial is designed to be double-blind and placebo-controlled with the aim of assessing the efficacy and safety of MIN-102 in Friedreich’s Ataxia patients. It will enroll 36 patients aged 12 years or older.
MIN-102 is a novel, orally bioavailable and selective PPAR gamma agonist with a superior profile for central nervous system-related diseases and good in-vivo efficacy. MIN-102 is also in a phase 2/3 clinical trial for the treatment of adrenomyeloneuropathy (AMN), the most common phenotype of X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD).
The company is also proud to announce the appointment of two key opinion leaders to its scientific advisory board, Dr. Massimo Pandolfo, director of the Laboratory of Experimental Neurology at the Université Libre de Bruxelles, and Dr. Fanny Mochel, group leader at the Brain and Spine Institute of La Pitié-Salpêtrière University Hospital in Paris (ICM).
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