EFICACIA Y SEGURIDAD DE LA OMAVELOXOLONA EN LA ATAXIA DE FRIEDREICH

Resumen-SIIC en castellano:  Disorders 38(2):313-320. Autores: Lynch D R, Chin MP, Meyer CJ 

Filadelfia, EE.UU. En pacientes con ataxia de Friedreich, el tratamiento prolongado con omaveloxolona se asocia con beneficios sostenidos; se pone de manifiesto la importante del inicio precoz del tratamiento, ya que los pacientes que lo hacen tardíamente no llegaron a presentar la misma mejoría, respecto de los tratados tempranamente con omaveloxolona.

Conclusión Los resultados de la fase abierta de extensión del MOXIE confirman los beneficios sostenidos del tratamiento con omaveloxolona, sobre el curso natural de la enfermedad, en pacientes con AF. Se demuestra también la importancia del inicio temprano del tratamiento, ya que los beneficios observados en los pacientes del grupo omaveloxolona-omaveloxolona no fueron alcanzados por los pacientes originalmente asignados a placebo. Los pacientes que recibieron omaveloxolona desde el principio, presentaron mejora sostenida de la evolución natural de la enfermedad, al cabo de más de 2.5 años de tratamiento.

JNS-101 by Jupiter Neurosciences for Friedreich Ataxia: Likelihood of Approval

December 21, 2023. JNS-101 is under clinical development by Jupiter Neurosciences and currently in Phase II for Friedreich Ataxia. According to GlobalData, Phase II drugs for Friedreich Ataxia does not have sufficient historical data to build an indication benchmark PTSR for Phase II. 

JNS-101 is under development for the treatment of Friedreich’s ataxia. The drug candidate is a micronized formulation of pharmaceutical grade trans-resveratrol. The drug candidate is administered through oral route. It acts by targeting frataxin.

MIB-626 by Metro International Biotech for Friedreich Ataxia: Likelihood of Approval

December 21, 2023. MIB-626 is under clinical development by Metro International Biotech and currently in Phase II for Friedreich Ataxia. According to GlobalData, Phase II drugs for Friedreich Ataxia does not have sufficient historical data to build an indication benchmark PTSR for Phase II. 

MIB-626 is under development for the treatment of Friedreich’s ataxia (FA), coronavirus disease 2019 (COVID-19), acute renal failure (ARF) (acute kidney injury), mild dementia and Leber’s hereditary optic neuropathy. The drug candidate is a crystallized precursor of nicotinamide adenine dinucleotide (NAD+). It is administered through oral route. 

It was also under development for the treatment of muscle endurance (musculoskeletal disorders) and mitochondrial myopathy.