Sunday, May 30, 2010

Projets de traitement des maladies d’Alzheimer et de Friedreich

Very encouraging news, Dr. Patrick Aubourg, will work with FA, this Dr. has already succeeded in stopping the evolution of Adrenoleukodystrophy(ALD), also called "Siemerling-Creutzfeldt Disease in some children, with autologous trasplant of bone marrow stem cells, with cells corrected by gene therapy

Patrick Aubourg,  Docteur en médecine et Professeur à l’Université Paris-Descartes. Il dirige l'Unité Inserm Génétique et biothérapies des maladies dégénératives et prolifératives du système nerveux, à l’Hôpital Saint-Vincent de Paul.

Le Grand Prix scientifique 2010 de la Fondation Simone et Cino del Duca a été attribué au Professeur Patrick Aubourg.

Dans l’ataxie de Friedreich, l’objectif est d’introduire le gène fonctionnel de la frataxine, une protéine essentielle au fonctionnement du cervelet, localisée dans des organites cellulaires précis : les mitochondries. Le manque de frataxine dans ces organites entraîne la perturbation d'une structure indispensable à leur bon fonctionnement, et tardivement une accumulation de fer. L’équipe de Patrick Aubourg teste deux nouveaux vecteurs viraux de thérapie génique pour déterminer lequel, après injection intra-veineuse, a la plus grande efficacité pour faire exprimer la frataxine non seulement dans les cellules du cervelet, mais aussi dans le cœur et la moelle épinière.

PRESS RELEASE IN ENGLISH 

More information about ADL Treatment:

Successful treatment of adrenoleukodystrophy by transplantation of ..

2 Children Suffering From Adrenoleukodystrophy Saved Thanks To The ELA Association

Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy with a Lentiviral Vector in X-Linked Adrenoleukodystrophy
Science 6 November 2009: Vol. 326. no. 5954, pp. 818 - 823, DOI: 10.1126/science.1171242

Astrocyte-Specific Overexpression of Nrf2 Protects Striatal Neurons from Mitochondrial Complex II Inhibition

Toxicol Sci. 2010 Jun;115(2):557-68. Epub 2010 Mar 8.

Calkins MJ, Vargas MR, Johnson DA, Johnson JA.
Molecular and Environmental Toxicology Center, University of Wisconsin, Madison, Wisconsin 53705, USA.