Patrick Aubourg, Docteur en médecine et Professeur à l’Université Paris-Descartes. Il dirige l'Unité Inserm Génétique et biothérapies des maladies dégénératives et prolifératives du système nerveux, à l’Hôpital Saint-Vincent de Paul.
Le Grand Prix scientifique 2010 de la Fondation Simone et Cino del Duca a été attribué au Professeur Patrick Aubourg.
Dans l’ataxie de Friedreich, l’objectif est d’introduire le gène fonctionnel de la frataxine, une protéine essentielle au fonctionnement du cervelet, localisée dans des organites cellulaires précis : les mitochondries. Le manque de frataxine dans ces organites entraîne la perturbation d'une structure indispensable à leur bon fonctionnement, et tardivement une accumulation de fer. L’équipe de Patrick Aubourg teste deux nouveaux vecteurs viraux de thérapie génique pour déterminer lequel, après injection intra-veineuse, a la plus grande efficacité pour faire exprimer la frataxine non seulement dans les cellules du cervelet, mais aussi dans le cœur et la moelle épinière.
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Science 6 November 2009: Vol. 326. no. 5954, pp. 818 - 823, DOI: 10.1126/science.1171242
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