María Dolores Moltó: “La investigación en ataxia de Friedreich se dirige hacia la obtención de tratamientos efectivos”

Por GENÉTICA MÉDICA · 11 de octubre de 2015

¿Estamos más cerca de un tratamiento efectivo?

Si pensamos que cuando se identificó el gen no se tenía ninguna idea de cuál podría ser su función y que ahora ya se está evaluando el efecto terapéutico de un número importante de moléculas, mi respuesta es que sí. Pero también es cierto, que a pesar de los años de investigación todavía no se ha conseguido un tratamiento que sea realmente eficaz. No es nada fácil el tratamiento de las enfermedades genéticas, pero está claro que hoy conocemos qué les ocurre a las células sin frataxina y por lo tanto, se está en disposición de poder desarrollar estrategias que sean realmente útiles para el tratamiento de esta enfermedad. Leer mas....