프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료제 ‘AAV-FXN-aMTD‘는 TSDT를 적용한 세포·조직투과성 aMTD-융합 Frataxin(FXN) 재조합단백질이다. 조 대표는 “현재 다케다 제약과 공동 연구개발을 진행하고 있다”며 “3단계 마일스톤 효능평가를 미국에서 진행하고 있으며, 기술이전 협의도 동시에 진행 중”이라고 했다.
Friedreich Ataxia and close related scientific news. Topics related to rare diseases.